„Podobnie jak w każdej wcześniejszej rewolucji w medycynie, początkom stosowania terapii genowej przyświecała wizja lepszej przyszłości” — zanotowano w tygodniku Time. „Uczeni obiecywali uporać się z takimi schorzeniami dziedzicznymi, jak mukowiscydoza, dystrofia mięśniowa czy niedokrwistość sierpowata, już nie metodami medycyny tradycyjnej, lecz dzięki czarom inżynierii genetycznej, umożliwiającej zastąpienie wadliwych genów zdrowymi odpowiednikami”. Od zatwierdzenia i przeprowadzenia pierwszych eksperymentów na ludziach upłynęło już ponad pięć lat, w czasie których 600 osób wzięło udział w 100 badaniach klinicznych. Nie uzyskano jednak pomyślnych rezultatów. „Po wszystkich testach i całym tym poruszeniu wciąż nie ma bezspornego dowodu na to, że zastosowanie terapii genowej wyleczyło chociaż jednego pacjenta albo przynajmniej poprawiło jego stan” — donosi Time. Naukowcy w dalszym ciągu nie znają najlepszej metody na wprowadzanie genów do chorych komórek i na powstrzymanie systemu odpornościowego organizmu przed ich odrzuceniem. „Jeżeli nie ma dowodów na skuteczność jakiegoś środka, nie różni się on zbytnio od placebo” — mówi Robert Erickson, genetyk z Uniwersytetu Stanu Arizona.